Zolgensma: presto un trattamento da $ 2,1 milioni sul mercato statunitense

Rivolto a bambini con atrofia muscolare spinale, Zolgensma ha appena ricevuto il via libera dalle autorità per la commercializzazione sul mercato americano. Con un valore di $ 2,125 milioni per una singola dose, è il farmaco più costoso al mondo.

È il trattamento medico più costoso di sempre sul mercato.

Venerdì 24 maggio, la Food and Drug Administration (FDA) ha autorizzato la società farmaceutica Novartis per il rilascio sul mercato americano di Zolgensma, un trattamento rivoluzionario per l'atrofia muscolare spinale (SMA), un neuromuscolare bambini sotto i due anni. Il prezzo di questo farmaco in un'unica soluzione è stato fissato a $ 2,125 milioni negli Stati Uniti, pari a quasi 1,9 milioni di euro. Il suo lancio sui mercati europeo e giapponese dovrebbe avvenire entro la fine dell'anno.

Una "nuova era" per i malati e le loro famiglie

Ogni anno, tra i 6.000 e i 10.000 bambini in tutto il mondo, l'atrofia muscolare spinale (SMA) è una rara malattia genetica. I bambini che ne soffrono non possono sedersi, arrancare o camminare come gli altri. Crescendo, i loro muscoli continuano ad atrofizzarsi, possono avere difficoltà a respirare e la loro vulnerabilità peggiora.

Per Laurence Tiennot-Herment, presidente dell'AFM-Téléthon, l'arrivo di una droga come Zolgensma offre un'immensa speranza per le famiglie. "Questa è una notizia straordinaria per i pazienti e le loro famiglie perché è una terribile malattia che porta alla paralisi o alla morte dei bambini", ha detto a BFMTV. Un punto di vista condiviso da Thibault Soubielle, presidente dell'associazione Famiglie SMA Francia, e quindi il ragazzo soffre di atrofia muscolare spinale "per le famiglie, è una nuova era che viene dopo anni senza via d'uscita. "

Basato sulla terapia genica, Zolgensma è per loro una "rivoluzione medica", soprattutto perché richiede solo un colpo. "In Francia, questo trattamento potrebbe colpire un centinaio di bambini ogni anno", ha dichiarato Laurence Tiennot-Herment, che ora desidera che l'Agenzia europea per i medicinali garantisca una commercializzazione precoce per i pazienti francesi ", con l'accordo del famiglia, medico, industriale e agenzia farmaceutica (ANSM) ".

Il prezzo non è stato ancora fissato in Francia

Ma per quanto riguarda il prezzo esorbitante del trattamento? In una e-mail indirizzata a BFMTV, Marilise Marcantonio, direttrice della comunicazione di Novartis France, è rassicurante spiegando che il laboratorio è pronto a "discutere con le autorità sanitarie per immaginare nuove modalità per garantire l'accesso a questo trattamento. tutti i pazienti che ne hanno bisogno ".

Per il momento, il prezzo di Zolgensma non è stato fissato in Francia. "Non è assolutamente necessario che il prezzo sia un freno per i pazienti per accedere alle cure. La discussione sarà tra l'industriale e il Comitato economico per i prodotti sanitari (CEPS)", afferma Laurence Tiennot-Herment, che afferma tuttavia, preoccupato per questa escalation dei prezzi.

Per Thibault Soubielle, al contrario, "il prezzo non è mai una lotta, esiste un interesse comune per il laboratorio e le autorità sanitarie nel trovare il giusto punto di equilibrio affinché questo funzioni".

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