Malattie rare: accesso ai farmaci ora semplificato

L'ANSM sta istituendo uno sportello unico per semplificare le procedure per la richiesta di pazienti che richiedono un trattamento ai sensi delle autorizzazioni di uso temporaneo (ATUn).

A partire da settembre sarà disponibile uno sportello unico per gli operatori sanitari per semplificare le procedure di applicazione per i pazienti che richiedono un trattamento con uso temporaneo per nome (ATUn). "Questo nuovo meccanismo mira a garantire l'accesso trasparente, veloce ed equo all'innovazione terapeutica per i pazienti ", afferma l'ANSM.
Le ATUns consentono a circa 20.000 pazienti affetti da malattie gravi o rare di accedere a farmaci che non hanno l'autorizzazione all'immissione in commercio (MA) in Francia ogni anno. "Come parte del suo programma di modernizzazione e trasparenza, l'ANSM sta trasformando il suo sistema di elaborazione delle applicazioni per le autorizzazioni di uso temporaneo (ATUn) a settembre per semplificarlo e rafforzare un accesso rapido ed equo. innovazione terapeutica per i pazienti ", afferma l'agenzia.

Il trattamento non può essere differito

Gli ATUN sono rilasciati dall'ANSM, per i pazienti che non possono essere inclusi in uno studio clinico o per i farmaci che non dispongono di un'autorizzazione all'immissione in commercio, ma che si presume possano portare un beneficio clinico a questi pazienti. Consentono ai pazienti con malattie rare o gravi di accedere al trattamento quando non esiste un'alternativa adeguata disponibile sul mercato e il trattamento non può essere ritardato.
L'ANSM pubblicherà inoltre sul proprio sito Web i criteri per la rapida concessione di questi ATUN. Questi criteri provengono da situazioni cliniche comunemente incontrate dai professionisti. Alla fine dell'anno, un'applicazione web e-Saturn sarà resa disponibile agli operatori sanitari per consentire la trasmissione di richieste ATUn (sostituzione del sistema via fax) e semplificare ulteriormente gli scambi.

3 milioni di francesi

Le malattie rare sono generalmente gravi, croniche, progressive e pericolose per la vita, spesso si dice che una malattia sia rara quando colpisce meno di una persona su 2.000 o per la Francia meno di 30.000 persone per una data malattia. . Pertanto, oltre 3 milioni di francesi sono affetti da una delle 7.000 malattie rare conosciute fino ad oggi e circa 25 milioni di persone in Europa.

Video: Psiche e soma: neuroscienze e emozioni (Settembre 2019).