Lupus: sirolimus efficace in forme resistenti ai soliti trattamenti

Ricercatori statunitensi hanno valutato l'interesse di sirolimus in una futura sperimentazione clinica in pazienti con lupus eritematoso sistemico resistente ai normali farmaci.

Le persone con lupus eritematoso sistemico hanno disfunzione di alcuni globuli bianchi, cellule T, correlate all'attivazione della via mTOR. Sirolimus è composto da rapamicina, una sostanza che inibisce la proliferazione di queste cellule T.

I ricercatori della New York University hanno valutato la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia di sirolimus nei pazienti con lupus eritematoso sistemico che sono clinicamente attivi e resistenti o intolleranti alla terapia standard. Sirolimus riduce l'attività della malattia dopo 12 mesi di trattamento. I loro risultati sono stati pubblicati su Lancet il 15 marzo 2018.

Valutazione della patologia in base ai punteggi

I ricercatori hanno valutato, in pazienti che soddisfano almeno 4 degli 11 criteri diagnostici dei LED definiti dall'American College of Rheumatology.

56 partecipanti sono stati trattati con sirolimus per 12 mesi. L'endpoint principale era la riduzione dell'attività della malattia valutata utilizzando l'indice British Lupus Assessment Group (BILAG) e l'indice di attività sistemica del lupus eritematoso (SLEDAI), 2 indici validati a livello internazionale.

Miglioramento progressivo dei punteggi delle malattie

Nei 12 mesi dello studio, 11 dei 40 pazienti ammissibili hanno interrotto il trattamento a causa di intolleranza (n = 2) o non conformità (n = 9). I punteggi dell'attività della malattia sono diminuiti in 16 (55%) dei 29 pazienti che hanno assunto il trattamento fino alla fine di 12 mesi. Dopo 1 anno di trattamento, il punteggio medio SLEDAI è aumentato da 10 a 4 e il punteggio medio BILAG è aumentato da 28 a 17.

Inoltre, la dose media di prednisone necessaria per controllare l'attività della malattia è aumentata da 7 a 2 mg al giorno dopo 12 mesi di trattamento. La funzione epatica e il numero di cellule T sono rimasti costanti. Al contrario, è stata osservata una moderata riduzione del colesterolo HDL, della conta dei neutrofili e dell'emoglobina. La conta piastrinica era leggermente elevata.

Un trattamento di 12 mesi con sirolimus fornisce un graduale miglioramento dell'attività della malattia del lupus, ma sono garantiti studi controllati contro il trattamento di riferimento per definire meglio la posizione del blocco mTOR nel trattamento del lupus.

Video: Systemic lupus erythematosus SLE - causes, symptoms, diagnosis & pathology (Dicembre 2019).