Cellule staminali innestate per combattere la sclerodermia

Nuovi risultati mostrano che il trapianto autologo di midollo osseo, ovvero il trapianto delle cellule staminali ematopoietiche del paziente, può migliorare la sopravvivenza e la qualità della vita nella grave sclerosi sistemica.

La sclerodermia sistemica non esiste più. Questa malattia è caratterizzata da indurimento della pelle e del tessuto connettivo associato a fibrosi diffusa. La sclerodermia sistemica diffusa è una forma grave e spesso fatale della malattia che colpisce anche gli organi interni. Lo studio è apparso sul New England Journal of Medicine.

Un nuovo trattamento

Il trattamento è progredito per molte complicazioni, ma le opzioni di trattamento sono limitate per la fibrosi cutanea e polmonare. Fino a quando uno studio finanziato dal National Institutes of Health, è interessato all'argomento. Questo trattamento, noto come trapianto autologo di cellule staminali ematopoietiche mioablative, prevede la raccolta iniziale delle cellule staminali del paziente, seguita da chemioterapia ad alte dosi e radioterapia corporea totale per distruggere il midollo osseo. Poi arriva il trapianto di queste cellule staminali ematopoietiche dalla persona per ricostituire il midollo e il sistema immunitario.

Trattamento di autoinnesto vs riferimento

Lo studio randomizzato ha confrontato l'autotrapianto del midollo osseo (n = 36) con il trattamento basale con ciclofosfamide (un ciclo mensile di trattamento per un anno, n = 33) in 75 pazienti con sclerodermia sistemica diffusa grave con coinvolgimento polmonare e renale Durante l'anno dello studio, 7 pazienti sono deceduti nel gruppo autotrapianto e 14 nel gruppo ciclofosfamide, di cui 3 in ciascun gruppo che non ha seguito il protocollo.
Alla fine, coloro che hanno ricevuto l'autotrapianto hanno avuto una minore progressione della loro malattia: solo 2 pazienti sono deceduti a causa della progressione della loro malattia, contro 11 nel gruppo di trattamento con ciclofosfamide.
Questi risultati si aggiungono alla crescente evidenza che i trapianti di cellule staminali possono essere considerati una potenziale opzione di trattamento per le persone con sclerosi sistemica diffusa e prognosi sfavorevole.

Un processo pesante per forme gravi

I partecipanti allo studio hanno manifestato effetti collaterali, come infezioni. Gli eventi avversi più gravi nei pazienti sottoposti a trapianto si sono verificati entro i primi 26 mesi dopo il trapianto. I tassi complessivi di infezione in entrambi i rami dello studio erano simili
"I nostri risultati indicano che il trapianto di cellule staminali autologhe in grave sclerodermia comporta più rischi a breve termine, ma offre maggiori vantaggi a lungo termine rispetto al trattamento con ciclofosfamide", rassicura l'autore dello studio. Keith M. Sullivan.

"Speriamo che questo lavoro contribuirà a stabilire un nuovo standard di cura per questa malattia autoimmune grave e potenzialmente letale".

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