$ 850.000 contro la cecità: una terapia genica per i ricchi e coloro che si indebitano

Luxturna® è la prima terapia genica approvata negli Stati Uniti per un disturbo ereditario che colpisce il funzionamento della retina, lo strato di tessuto sensoriale che riveste la parte posteriore dell'occhio. Il costo totale del trattamento dovrebbe essere vicino a un milione di dollari!

Dopo l'approvazione da parte della Food and Drug Administration, Luxturna® dovrebbe essere offerto negli Stati Uniti per un modesto $ 850.000. Secondo il suo produttore, Spark Therapeutics, è necessaria una singola dose di $ 425.000 per trattare un occhio. Poiché la mutazione genetica colpisce entrambi gli occhi e influenza il funzionamento della retina allo stesso ritmo, la maggior parte dei pazienti dovrebbe richiedere un trattamento per entrambi gli occhi, saranno necessari $ 850.000 ... Questo farmaco contro la cecità sta accadendo per diventare il trattamento più costoso al mondo.

Un trapianto di un nuovo gene funzionale

In realtà è una terapia genica: mira a riparare il gene dietro questo raro tipo di cecità. Il farmaco è destinato a pazienti con distrofia retinica a causa di una mutazione del gene RPE65. Questa rara anomalia genetica provoca gravi disabilità visive nella prima infanzia e può eventualmente portare alla cecità.
Luxturna® viene somministrato mediante un'iniezione effettuata da uno specialista direttamente nell'occhio con un microago. Il farmaco mira a fornire un terzo gene RPE65 normale alle cellule della retina. Questa terza versione del gene non elimina o sostituisce i due geni mutati che causano la malattia. Tuttavia, il gene normale rilasciato attraverso l'iniezione di un vettore nell'occhio è in grado di funzionare in alcune cellule della retina e correggere i problemi di vista.

Raro, innovativo e rimborsabile

Anche se il farmaco è innovativo, il laboratorio sapeva che una pioggia di critiche lo stava aspettando quando ha rivelato il prezzo esorbitante del trattamento. Per facilitare l '"accesso a tutti", Spark Therapeutics ha fornito alcuni argomenti finanziari, al di là della mera efficacia clinica.
Prima di tutto, ci sono pochissimi pazienti portatori dell'anomalia genetica e quindi interessati da questo trattamento: negli Stati Uniti, 1.000 persone sono attualmente idonee per questo farmaco e verranno aggiunti solo 10-20 casi all'anno . Questo è chiamato un trattamento di "nicchia". Nessun rischio quindi secondo loro di destabilizzare i conti sanitari.
In secondo luogo, questa terapia genica potrebbe essere disponibile nell'ambito di un "accordo di rimborso basato sui risultati". Chiaramente, promettono un rimborso in caso di fallimento del trattamento. Un farmaco vicino a un milione di dollari: sì, ma solo se funziona!
Infine, terzo sviluppo, Spark Therapeutics ha anche annunciato una proposta di pagamenti rateali per diversi organismi pagatori negli Stati Uniti. Ringraziamenti per salvare i caisses del Secu!
Non è sicuro che questa proposta sia soddisfacente mentre si gonfia in tutti i paesi, compresi gli Stati Uniti, una controversia sull'alto costo dei nuovi farmaci innovativi.

Un approccio che diventerà comune

Tuttavia, questo è un approccio "generalizzato": nei tumori ematologici, le cellule CAR-T che salvano i pazienti che soffrono di forme refrattarie di leucemia o linfoma, saranno accusate anche di quasi un milione di dollari (per l'intero trattamento, compresa la rianimazione) e il laboratorio Novartis, che commercializza la prima cellula CAR-T che ha promesso di rimborsare il suo farmaco in caso di fallimento.

Dovrebbe essere noto che le cellule CAR-T sono potenzialmente utilizzabili in molti tumori e in AIDS, e lì, siamo su popolazioni di pazienti molto più grandi.